Медицина уже давно научилась редактировать геном человека, однако, американские медицинские светила задумали пойти дальше и провести операцию непосредственно в организме живой личности. К радости всех причастных, процедура завершилась успешно. Для процедуры был выбран человек с генетическим заболеванием. Он возлагает большие надежды на этот медицинский эксперимент, который позволит ему вести здоровый образ жизни без постоянного лечения и хирургического вмешательства.
Возможность изменить жизнь к лучшему
У человека по имени Б. Мэддокс, страдающего довольно редким генетическим заболеванием, переданным по наследству, есть шанс излечиться. Болезнь относится к метаболическим заболеваниям под названием мукополисахаридоз II типа. Существует мутация в гене, ответственном за производство фермента, необходимого для распада сложных углеводов. В результате отсутствия расщепления углеводы накапливаются в организме, вызывая различные проблемы со здоровьем. Существует, возможно, 10000 человек, как Брайан во всем мире.
Брайан, который перенес 26 операций в рамках всей своей жизни, решил попытаться принять участие в экспериментальном лечении. Он надеется воспользоваться шансом и победить болезнь в результате эксперимента в области генной терапии. Является ли подобное лечение именно тем, что требуется человеку для восстановления здоровья, будет известно через некоторое время, когда все шаги будут завершены.
Процедура генной терапии
Мэддокс является первопроходцем, готовым сделать редактирование генов. Специалисты разработали копию гена, который работает путем кодирования фермента и имплантировали его с использованием новейших структурных технологий. Процесс проходил сразу в ДНК живого объекта.
Специалисты создали специальные белки, которые используют структуру «пальцев цинка» для определения последовательности нужной ДНК. Они разрезают ее и вводят копию гена рабочего типа, называемого индуронат-2-сульфотаз на этом участке. После выполнения процедуры, ДНК зашивается снова. Процесс лечения такого вида имеет несколько этапов и требует их реализации. То, что сделали специалисты, невероятно и представляет собой огромное достижение не только в медицине, но и в науке.
Генная терапия признана одним из самых перспективных в мире решений для тяжелых заболеваний. Некоторые типы операций с клетками осуществлялись и ранее. Клетки пациентов были взяты у пациентов, затем, измененные, они были возвращены обратно в организм. Данная методика таких манипуляций не требует.
Вылечится ли Б. Мэддокс по данной экспериментальной методике?
Comment here